Identificazione di nuovi composti per la correzione farmacologica del difetto di base nella fibrosi cistica

La fibrosi cistica (FC) e` una malattia genetica che colpisce soprattutto i polmoni ed il pancreas determinando un progressivo e irreversibile peggioramento della loro funzione. La malattia e` causata da mutazioni che riducono notevolmente il trasporto di cloruro a livello delle cellule epiteliali. Finora non esiste una terapia efficace che sia in grado di correggere il difetto di base. Si pensa che la scoperta di nuovi farmaci efficaci per la cura della FC possa essere effettuata attraverso saggi automatizzati in grado di analizzare velocemente un grande numero di composti organici. Tuttavia i composti scoperti in questo modo devono essere successivamente verificati con altri tipi di esperimenti per confermare la loro efficacia su cellule di pazienti FC. Attraverso la collaborazione con ricercatori dell`Universita` della California a San Francisco e a Davis, il nostro progetto si propone di eseguire una ricerca su vasta scala di nuovi farmaci in grado di correggere il difetto primario nella FC. Vari tipi di esperimenti effettuati su cellule verranno effettuati per determinare l`efficacia e il meccanismo d`azione. La struttura dei composti piu` potenti verra` valutata per progettare eventualmente la sintesi di nuovi derivati che potranno avere caratteristiche migliori. Le nuove sostanze che verranno sviluppate potranno essere eventualmente considerate in progetti futuri per esperimenti su modelli animali e successivamente per studi clinici.