MECCANISMI CHE CONTROLLANO LA FIBROSI NELLE DISTROFIE MUSCOLARI

Con il termine fibrosi si intende un accumulo eccessivo di tessuto connettivo in un organo, particolarmente significativo in diverse patologie degenerative e infiammatorie, inclusa la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). La Dmd è causata da un difetto del gene per la proteina distrofina, la cui assenza provoca cicli cronici di degenerazione e rigenerazione delle fibre muscolari che mediano la capacità contrattile dei muscoli. Con la progressione della malattia, la capacità rigenerativa del muscolo si riduce progressivamente e il tessuto fibrotico si accumula, causando una grave riduzione della funzionalità muscolare. Sebbene approcci farmacologici possano ritardare parzialmente la progressione della malattia, attualmente non esiste un trattamento definitivo. C’è quindi molto interesse nell’identificare nuovi bersagli terapeutici per contrastare la progressione della patologia e per ridurre la fibrosi. Utilizzando una combinazione di metodiche in vitro e in vivo, i nostri studi si propongono di esplorare i meccanismi cellulari e molecolari responsabili del malfunzionamento delle cellule staminali e dell’accumulo di tessuto fibrotico nei muscoli distrofici, con lo scopo di valutare nuovi e più specifici approcci terapeutici.