Ruolo di HDAC4 nella distrofia e nella rigenerazione muscolare

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica che comporta una progressiva perdita di tessuto muscolare, dovuta sia a un danno cronico ai muscoli, sia a una ridotta capacità di rigenerazione del muscolo. Favorire la rigenerazione muscolare potrebbe quindi rivelarsi un approccio utile per migliorare la patologia distrofica, per la quale purtroppo, ad oggi, non esiste una cura efficace. Il processo rigenerativo è promosso dalle cellule staminali muscolari che, in seguito a precisi stimoli, iniziano a proliferare e differenziarsi, cioè a trasformarsi in muscolo adulto. Alcuni dati preliminari ottenuti nel nostro laboratorio indicano che la proteina istone deacetilasi 4 (HDAC4) gioca un ruolo importante proprio nella rigenerazione muscolare, in quanto regola la proliferazione e il differenziamento delle cellule staminali muscolari. L’obiettivo di questo progetto è definire il ruolo di HDAC4 nella distrofia muscolare, al fine di fornire nuove conoscenze per lo sviluppo di approcci terapeutici più efficaci. Attualmente alcuni inibitori generali delle proteine HDAC sono infatti in fase di sperimentazione clinica in pazienti affetti da distrofia di Duchenne. Tuttavia è noto che a lungo termine questi farmaci possono avere effetti tossici: definire meglio il ruolo di HDAC4 nella patologia potrebbe quindi aiutare a individuare terapie più specifiche e meglio tollerate.