Treat-nmd Outcome Measures

Questo progetto ha avuto lo scopo di consolidare le attività che i ricercatori clinici italiani hanno coordinato nell’ambito del progetto di rete europeo TREAT-NMD (EU-FP6 program) relativamente allo sviluppo di nuove misure funzionali in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e atrofia muscolare spinale (SMA). In particolare, per la DMD è stata completata la raccolta dati di storia naturale a 24 mesi usando le misure sviluppate con TREAT-NMD (test del cammino a 6 minuti, 6MWT; scala funzionale North Star). I dati raccolti sui pazienti italiani sono stati confrontati con quelli raccolti dai partner europei (Belgio e UK). Per la SMA, è stato completato il lavoro di raccolta dati europei relativi al 6MWT nelle SMA tipo 3 fornendo dati di storia naturale per i pazienti deambulanti, ed è stato svolto uno studio sull’eventuale coinvolgimento cardiaco nei pazienti con SMA. Per entrambe le patologie, inoltre è stata sviluppata una nuova misura funzionale per gli arti superiori in pazienti non deambulanti. Le attività hanno comportato anche l’organizzazione di workshop dedicati a cui hanno partecipato le associazioni di pazienti e colleghi europei ed americani al fine di confrontare i risultati nelle diverse coorti di pazienti e stabilire un consenso sulle misure funzionali più idonee e significative per i pazienti da applicare nei trial clinici e nel monitoraggio clinico di routine.